GC녹십자, 중증 희귀병 치료제 美 임상 진입한다

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GC녹십자가 미 식품의약국(FDA)으로부터 노벨파마와 함께 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. 양사는 연내 미국과 한국, 일본에서 다국가 임상시험에 돌입한다는 계획이다.

산필리포증후군 A형은 체내에서 헤파란 황산염을 분해하는 효소가 유전적으로 부족하거나, 결핍돼 발생하는 질환이다. 분해되지 못한 헤파란 황산염은 뇌세포의 손상을 일으키는 데 아직 치료제가 없어 대부분의 환자가 10~20세에 폐렴 등 합병증으로 사망한다.

GC녹십자가 개발 중인 신약후보물질은 헤파란 황산염을 분해하는 효소를 뇌에 직접 주입하는 원리로 질병을 치료한다. 이는 지난해 1월 FDA로부터 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정돼 개발과 허가과정에서 세액공제 등의 혜택을 받을 수 있다. 

GC녹십자 관계자는 “이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 했다.

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